A Precision mEdiciNe-baSed frAMework to pediatric patients with chronic dIseases

Sintesi progetto

Le malattie croniche (MC) nei bambini e negli adolescenti sono caratterizzate dal fatto che devono essere spesso gestite durante tutto il corso della vita. Pertanto, si rendono necessarie nuove strategie terapeutiche che riflettano un approccio più integrato e finalizzato non solo sui determinanti clinici, ma anche centrato sull'impatto che la malattia può avere sul processo di socializzazione, sulla salute emotiva e sullo svolgersi delle normali azioni quotidiane. Il progetto PENSAMI è uno studio multicentrico prospettico incentrato sulla prevenzione secondaria nei pazienti pediatrici con MC (asma, diabete e cardiopatie congenite), con lo scopo di raccogliere dati clinici, antropometrici alla nascita, ambientali, e relativi allo stile di vita, al contesto sociale, allo stato emotivo e alle capacità mentali, al fine di ottenere un modello predittivo di eventi clinici e non clinici quali:

1. re-ospedalizzazione;
2. gravità e progressione della malattia;
3. adesione alla terapia;
4. qualità della vita correlata alla salute - HRQoL;
5. obesità e sindrome metabolica;
6. malattie legate allo stress;
7. abbandono scolastico;
8. rendimento scolastico.

L'ipotesi di PENSAMI è che un quadro più integrato e multidimensionale dello stato di salute e malattia potrebbe: - migliorare la stratificazione dei pazienti con MC; - facilitare l’identificazione dei pazienti con maggiore probabilità di esiti negativi; - contribuire a migliorare la HRQoL riducendo la progressione della malattia. L'approccio PENSAMI, in linea con la medicina di precisione, mira non solo a curare la malattia, ma a prendersi cura della persona, con la possibilità di personalizzare interventi che non possono essere considerati solo in ambito farmacologico, ma che tengano conto dei cambiamenti soggettivi nell’ambito psicosociale, ambientale e dello stile di vita. In questa prospettiva, lo sviluppo di un modello predittivo di eventi clinici e non clinici ha il seguente impatto clinico:

• migliorare la gestione e la prevenzione della malattia;
• migliorare i risultati e la compliance dei pazienti;
• ottimizzare le strategie terapeutiche attraverso un approccio personalizzato.

PENSAMI, grazie alla cooperazione tra partner clinici e di ricerca, pone il Sistema Sanitario Regionale all'avanguardia di un processo incentrato sull'aggregazione e l'integrazione dei dati. PENSAMI contribuirà, attraverso l’utilizzo di dati da piattaforme preesistenti, ma in un’ottica di integrazione, a costruire un modello predittivo per

1. comprendere, prevenire e arrestare la progressione delle MC nell'infanzia,
2. sviluppare nuovi strumenti diagnostici, e
3. aprire la strada a trattamenti innovativi e terapie complementari alla tradizionale pratica clinica.

La possibilità di trasferire i risultati dalla ricerca alla pratica clinica ci consentirà di creare nuove strategie terapeutiche, preventive e personalizzate, in vari ambiti della patologia pediatrica come le cardiopatie congenite, il diabete e le malattie respiratorie. 

Linea di intervento: Linea 1

Costo progetto: euro 1000.000,00

Contributo Regione Toscana: euro 800.000

Durata:  36

Coordinatore

• IFC-CNR

Partecipanti

• Fondazione  Toscana  Gabriele  Monaterio
• AUSL  TOSCANA  NORD OVEST
• AUSL TOSCANA SUD EST
• AOU MEYER
• Università di Pisa - Dipartimento di Giurisprudenza – Prof.ssa Valentina Calderai

Costo progetto UNIPI: euro 100.000

Contributo Regione Toscana UNIPI: euro 80.000